O Elevidys, medicamento da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa como a primeira terapia gênica para tratar distrofia muscular de Duchenne. Destinado a crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, o tratamento custa R$ 17 milhões por aplicação e é indicado em caráter excepcional devido à gravidade da doença e à falta de alternativas.
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A terapia com delandistrogeno moxeparvoveque utiliza um vetor viral para repor a proteína distrofina, essencial para a função muscular. Estudos mostram que o tratamento pode preservar a capacidade motora por até cinco anos.
Judicialização da terapia
Antes de ser aprovado pela Anvisa, o Elevidys era obtido por liminares, alimentando debates sobre os custos da judicialização para o SUS. Em agosto, o STF suspendeu decisões que obrigavam o Ministério da Saúde a fornecer o remédio, iniciando negociações entre autoridades e a Roche para um acordo.
Com a aprovação regulatória, a farmacêutica avançará na definição do preço junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), etapa crucial para a comercialização no Brasil.
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