A farmacêutica Sumitomo Pharma informou que um paciente recebeu em outubro o primeiro transplante de células-tronco para Parkinson do mundo. O procedimento ocorreu no Hospital Universitário de Quioto com células iPS de doadores saudáveis, após a aprovação condicional no Japão. A aprovação veio depois de um ensaio clínico de fase I/II conduzido na mesma instituição.
O aval japonês foi concedido em março. Segundo a empresa, as terapias atuais aliviam sintomas sem frear a progressão da doença.
Ensaio clínico de fase I/II acompanhou sete pacientes por dois anos
O ensaio que precedeu o uso clínico, publicado na Nature, tratou sete pacientes de 50 a 69 anos com 5 ou 10 milhões de células. Em 24 meses, não houve eventos adversos graves nem tumores, o que indica segurança inicial das células-tronco para Parkinson. Os 73 eventos registrados foram leves a moderados, com aumento de discinesia ligado à manutenção das doses de antiparkinsonianos.
Dos seis pacientes avaliados para eficácia, quatro melhoraram no escore MDS-UPDRS parte III em OFF e cinco em ON. As melhoras médias, de 20,4% em OFF e 35,7% em ON, indicam menor comprometimento motor. A captação de F-DOPA no putâmen subiu 44,7%, sinal de que o enxerto sobreviveu e produz dopamina.
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Como as células iPS dão origem a precursores de dopamina?
As células iPS implantadas no paciente de Quioto vêm da reprogramação de células adultas especializadas, que passam a originar quase qualquer tecido. No tratamento, elas viram precursores de neurônios dopaminérgicos, população perdida na doença de Parkinson. A ressonância magnética não mostrou crescimento excessivo do enxerto alogênico durante o ensaio.
Outro ensaio de terapia celular testa células-tronco embrionárias
Além das células iPS de Quioto, um estudo de fase I na Nature testou neurônios dopaminérgicos de células-tronco embrionárias humanas em 12 pacientes. O implante bilateral no putâmen foi acompanhado de um ano de imunossupressão.
Nenhum evento adverso foi atribuído às células no primeiro ano. Aos 18 meses, a captação de F-DOPA aumentou, achado compatível com sobrevivência do enxerto. Na dose alta, o escore motor em OFF melhorou em média 23 pontos, sem discinesias induzidas pelo implante.
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Até março de 2029, a Sumitomo Pharma pretende tratar entre 20 e 30 pacientes com a terapia celular. A empresa também conduz um ensaio com as células-tronco para Parkinson nos Estados Unidos.
Este conteúdo foi elaborado com auxílio de inteligência artificial com supervisão e revisão da Equipe Afya.
Autoria
Luciano Lucas
Editor de conteúdo da Afya. Jornalista formado pela Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ).
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