Roche suspende o uso do Elevidys em pacientes não deambuladores 

A Roche determinou a suspensão imediata do uso do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento aprovado no Brasil para distrofia muscular de Duchenne, em pacientes não deambuladores de todas as idades, tanto no contexto clínico quanto comercial, alegando reavaliação do perfil benefício-risco nessa população. A decisão foi tomada após análise de dados acumulados de aproximadamente 140 pacientes não deambuladores tratados com Elevidys globalmente, realizada depois que dois pacientes morreram por insuficiência hepática aguda.  

Segundo a empresa, a decisão não se aplica ao Brasil, pois “a indicação na bula aprovada para o Brasil para o paciente do Elevidys segue inalterada, uma vez que não está aprovado o uso em pacientes não deambuladores”. 

Em nota, a Anvisa também afirmou que “não houve alteração na classificação de segurança para o uso do medicamento Elevidys e reitera à população e aos profissionais de saúde brasileiros que a utilização do Elevidys no país permanece autorizada apenas dentro dos limites aprovados”

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O Elevidys 

O medicamento é administrado por dose única intravenosa e utiliza um vetor viral AAV para introduzir uma cópia funcional do gene da distrofina, com o objetivo de preservar a função muscular esquelética, respiratória e cardíaca. A terapia foi aprovada no Brasil em pacientes pediátricos com DMD e capacidade de deambulação, com base em estudos de fase I/II e III. 

STF 

A suspensão do uso do medicamento gerou uma solicitação de esclarecimentos por parte do Supremo Tribunal Federal, no último da 16 de junho, ao Ministério da Saúde, à Anvisa e à farmacêutica Roche Brasil sobre os potenciais efeitos adversos graves associados para terapia gênica aprovada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). 

O pedido foi motivado tanto pelas notificações dos óbitos por como por relato de caso de uma criança brasileira cujo estado clínico se agravou após quadro gripal subsequente ao uso do Elevidys. O despacho questiona se houve alteração no perfil de segurança do medicamento especificamente para pacientes com menos de oito anos, faixa etária em que o Elevidys foi aprovado pela Anvisa. 

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Foram solicitadas ainda informações detalhadas sobre possíveis eventos adversos graves ou permanentes ocorridos no Brasil, incluindo sua frequência, natureza clínica e a robustez da relação causal com a infusão da terapia. Um posicionamento oficial sobre a extensão da suspensão imposta pela Roche, incluindo os critérios clínicos e regulatórios adotados para a tomada da decisão também foi solicitado. 

O comunicado da Roche afirma que a empresa está “trabalhando em estreita colaboração com as autoridades de saúde brasileiras, e médicos prescritores para garantir que estejam informados”. 

A Anvisa também reforçou que “mantém monitoramento constante do perfil de segurança do produto por meio de seu sistema de farmacovigilância (VigiMed) e reforça a importância de que todos os eventos adversos suspeitos sejam notificados por profissionais de saúde e responsáveis pelos pacientes. A ocorrência ou não de efeitos cuja causa está relacionada ao medicamento é avaliada caso a caso, com base em critérios técnicos e científicos.”

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