Fiocruz inicia estudo clínico para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME)

Autorizado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no final de 2025, o primeiro estudo clínico de terapia genética voltada para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1) foi iniciado pela Fiocruz em parceria com o Ministério da Saúde e a Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), detentora da tecnologia, Intrials Pesquisa Clínica Ltda., a Casa dos Raros e o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).

Sobre o estudo do tratamento da AME

O estudo avaliará o tratamento da doença com GB221, na primeira fase será avaliada a segurança e a tolerância do produto com inclusão gradativa de pacientes. O primeiro paciente a receber o tratamento foi um bebê com diagnóstico de AME tipo 1, a forma mais grave da doença genética, em procedimento foi realizado em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).

“Nos próximos meses já devemos incluir um segundo paciente. O estudo inovador reflete o papel estratégico de instituições públicas na ciência de vanguarda no Brasil”, explicou o professor do HCPA, Jonas Saute.

O produto de terapia genética, GB221, é aplicado uma única vez, com impactos já no curto prazo, melhorando a qualidade de vida do paciente e com potencial para beneficiar o paciente por toda a vida. A terapia é aplicada via intracisterna magna (ICM) que leva o medicamento diretamente ao sistema nervoso central, permitindo que ele atinja mais regiões do cérebro e da medula espinhal, reduzindo possíveis efeitos adversos em outros órgãos. “Esta via ainda permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o vírus utilizado na terapia”, explicou Jonas Saute.

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Objetivos e impactos do estudo

De acordo com a Fiocruz, o acordo para realização do estudo busca não só atender às demandas do Sistema Único de Saúde (SUS), mas o fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis), “A incorporação da tecnologia representa um salto disruptivo para a ciência brasileira. Nosso compromisso em Bio-Manguinhos é converter inovação de ponta em acesso real com a segurança e a sustentabilidade da fabricação nacional”, afirmou Rosane Cuber diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz.

Para a instituição o domínio da técnica confere ao Brasil um potencial de protagonismo global nesta nova fronteira tecnológica. O processo de transferência tecnológica busca ainda dar ao país as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos para terapias avançadas no SUS, diminuindo os custos em relação a terapias similares praticadas no exterior. “O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença”, destacou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

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*Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.