Fiocruz inicia testes em humanos para terapia gênica inédita contra AME 

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária para iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada desenvolvida para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito em 24 de novembro, durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. A aprovação ocorreu por meio de análise prioritária, reforçando o protagonismo brasileiro no avanço de terapias avançadas na América Latina. 

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Terapia gênica inédita contra AME

O GB221 foi originalmente desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio). Além de conduzir o desenvolvimento clínico, a Fiocruz firmou, por meio de Bio-Manguinhos, um acordo de transferência de tecnologia que permitirá ao país produzir, pela primeira vez, uma terapia gênica em território nacional. A iniciativa integra a estratégia da instituição para Terapias Avançadas, que busca consolidar bases científicas, produtivas e assistenciais capazes de viabilizar o acesso a essas tecnologias no Sistema Único de Saúde. 

A agenda tem recebido forte apoio do Ministério da Saúde, que já investiu R$ 122 milhões no projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também destinou R$ 50 milhões para infraestrutura de produção. Desde o desenvolvimento da vacina contra a Covid-19, Bio-Manguinhos domina a tecnologia de vetores virais, a mesma empregada no novo tratamento. 

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O estudo integra o conjunto de ações para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Segundo a Fiocruz, o avanço representa um passo concreto para reduzir a dependência externa e enfrentar os altos custos das tecnologias emergentes. 

“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças do país. Este estudo pode transformar vidas por meio de técnicas de ponta”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira. Para a diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, a iniciativa é decisiva para a soberania tecnológica nacional e traz “esperança real para milhares de famílias”. 

Doença rara e grave 

A AME Tipo 1 é causada por uma mutação no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento de neurônios motores. Sua ausência leva à perda progressiva de força muscular, com risco significativo de comprometimento respiratório e óbito ainda nos primeiros anos de vida.