FDA estrutura guia para tecnologias de edição genética 

A FDA (Food and Drug Administration) publicou, esta semana, a primeira versão de guia com o objetivo de oferecer diretrizes para instituições buscando aprovar produtos de terapia genética que envolvam tecnologias de edição genética. 

“A edição genética representa uma promessa extraordinária para o tratamento de doenças antes incuráveis, e o anúncio (do guia) demonstra a abordagem proativa da FDA para impulsionar a inovação e avançar no desenvolvimento de terapias de edição genética.”, afirmou o comissário da FDA, Dr. Marty Makary. “Esta orientação fornece aos patrocinadores recomendações claras e cientificamente fundamentadas para avaliar os riscos de edição fora do alvo usando tecnologias de sequenciamento de última geração. Estamos empenhados em fazer avançar com essa iniciativa.”, completou. 

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Sobre o guia para produtos de edição genética 

De acordo com a agência, esse guia preliminar está em acordo com a estrutura da FDA para acelerar o desenvolvimento de terapias individualizadas para doenças ultrarraras, lançada em fevereiro. Para a FDA essa estrutura revoluciona a relação entre a agência reguladora e a indústria, promovendo um caminho para tratamentos transformadores de doenças raras. 

O guia intitulado de “Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing” (Avaliação de Segurança da Edição Genômica em Produtos de Terapia Gênica Humana Utilizando Sequenciamento de Nova Geração) oferece recomendações sobre estratégias de sequenciamento, seleção de amostras, parâmetros de análise e elaboração de relatórios. O foco principal é no uso de métodos baseados em sequenciamento de nova geração (NGS) para avaliar os potenciais riscos de segurança associados à edição fora do alvo e à perda da integridade genômica.  

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As recomendações visam apoiar estudos não clínicos submetidos com pedidos de Investigação de Novos Medicamentos (IND) e Pedidos de Licença Biológica (BLA). O guia aplica-se tanto a produtos ex vivo, nos quais as células são editadas fora do corpo, quanto a produtos in vivo, nos quais a edição gênica ocorre diretamente nos tecidos do paciente. 

“Estamos oferecendo um roteiro para uma avaliação de segurança abrangente, ao mesmo tempo que apoiamos o desenvolvimento eficiente dessas terapias promissoras”, disse o Diretor Médico e Científico e Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos, Vinay Prasad, “Nosso objetivo é trabalhar em colaboração com a comunidade científica para levar terapias de edição genômica seguras e eficazes aos pacientes que mais precisam delas.” 

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*Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.