Duvyzat: medicamento aprovado pela Anvisa retarda distrofia de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou, na Resolução 3.153/2026, publicada em 13 de agosto, o registro do Duvyzat (givinostate) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento é administrado por via oral e está indicado para pacientes com 6 anos ou mais, em uso concomitante de corticosteroides. 

A aprovação considerou estudos clínicos que demonstraram capacidade do medicamento de retardar a progressão da doença, principalmente pela menor perda da função motora em comparação com pacientes que receberam apenas o tratamento padrão com corticoides. 

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Medicamento desacelera perda da função muscular 

O principal benefício observado nos estudos foi a desaceleração da perda da capacidade motora, avaliada pelo tempo necessário para subir quatro degraus, mantendo a função muscular. 

O Duvyzat é apresentado na forma líquida e deve ser administrado duas vezes ao dia, com a dose definida de acordo com o peso corporal e as características de cada paciente. 

A DMD é uma doença genética rara e grave, que afeta principalmente meninos. No Brasil, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas a cada ano. Os primeiros sinais costumam surgir entre 2 e 5 anos, com dificuldades para correr, pular ou levantar-se do chão. 

Com a progressão da doença, ocorre perda gradual da força muscular, além de comprometimento dos músculos respiratórios e cardíacos. 

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Aprovação considera incertezas sobre efeitos de longo prazo 

Como ainda existem incertezas sobre a eficácia clínica do Duvyzat no longo prazo, a Anvisa firmou um Termo de Compromisso com a empresa responsável pelo registro. O mecanismo permite a disponibilização do medicamento enquanto novos estudos continuam produzindo evidências sobre seus benefícios e riscos. 

A análise do produto foi priorizada conforme a RDC 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para medicamentos destinados a doenças raras.  

Com o registro, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo no Brasil. A comercialização deverá ocorrer em até 365 dias após a publicação do registro, conforme a regulamentação aplicável.