Anvisa aprova risdiplam em comprimido para tratar AME 5q

A Anvisa aprovou o registro do risdiplam em comprimido revestido de 5 mg para a atrofia muscular espinhal (AME) 5q, por meio da Resolução 4.244. publicada no Diário Oficial da União em 29 de outubro. A decisão abrange adultos e crianças maiores de 2 anos com 20 kg ou mais e registra o comprimido como nova forma farmacêutica. 

Esse tipo de apresentação simplifica a administração do risdiplam, cuja eficácia na função motora vem de estudos com a solução oral. Pelo protocolo clínico do SUS, a versão em pó para solução oral exige constituição por profissional de saúde antes da dispensação.

O risdiplam é uma molécula pequena que leva o gene SMN2 a produzir a proteína SMN completa. Nesse sentido, a deficiência dessa proteína na AME causa perda de neurônios motores e fraqueza muscular.

Administração do risdiplam ocorre sem reconstituição prévia

O comprimido pode ser engolido com água ou disperso em água sem cloro. O preparo não exige treinamento complexo dos cuidadores e também pode ser mantido em temperatura ambiente, sem refrigeração. 

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Estudos com a solução oral avaliam função motora em 41 bebês e 180 pacientes

No estudo aberto FIREFISH, 41 bebês com AME tipo 1 receberam risdiplam em solução oral. Após 12 meses, 29% sentavam sem apoio por pelo menos 5 segundos, marco ausente na história natural. Além disso, a sobrevida sem ventilação permanente foi de 85%, ante critério histórico de 42%.

Enquanto isso, o estudo SUNFISH parte 2 comparou risdiplam e placebo em 180 pacientes de 2 a 25 anos com AME tipo 2 ou 3 não deambulante. Em 12 meses, o risdiplam superou o placebo em 1,55 ponto na escala de função motora MFM32. O ganho predominou entre 2 e 5 anos, com estabilização nos mais velhos.

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O que a bioequivalência com a solução oral demonstra?

Ao aprovar o risdiplam em comprimido nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA) usou a bioequivalência como ponte entre as formulações. Em voluntários saudáveis, o comprimido engolido teve exposição equivalente à da solução oral, em jejum ou após refeição. Na forma dispersa, o medicamento cumpriu os critérios só em jejum, com exposição pós-refeição menos de 15% maior, sem relevância clínica esperada.

Para a FDA, a eficácia do risdiplam em comprimido decorre dessa bioequivalência. O FIREFISH prevê extensão aberta de 36 meses após 24 meses de tratamento e o SUNFISH parte 2 segue avaliando segurança e eficácia em longo prazo. 

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