Anvisa aprova novo medicamento para tratamento da hemofilia

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do QFITLIA® (fitusirana sódica), medicamento desenvolvido pela empresa Sanofi Medley para o tratamento de pacientes com hemofilia A ou hemofilia B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. O produto é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos. O novo tratamento pode ser utilizado tanto na profilaxia quanto na redução da frequência de episódios hemorrágicos, uma das principais complicações da doença.

A análise do medicamento recebeu prioridade regulatória, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que estabelece procedimentos acelerados para avaliação de terapias destinadas a doenças raras. A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução (RE) 794/2026.

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Doença genética compromete coagulação do sangue

A hemofilia é uma condição genética rara caracterizada pela dificuldade do organismo em formar coágulos sanguíneos adequados. A doença ocorre devido à deficiência de proteínas essenciais para a coagulação, conhecidas como fatores de coagulação.

Na hemofilia A, a alteração está relacionada à falta do fator VIII, enquanto na hemofilia B ocorre deficiência do fator IX. Ambas estão associadas ao cromossomo X, o que explica a maior incidência da doença entre homens.

Sem níveis adequados desses fatores, o organismo tem dificuldade em produzir trombina, enzima essencial para a formação do coágulo. Como consequência, os pacientes podem apresentar episódios hemorrágicos prolongados ou recorrentes.

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A gravidade da doença varia conforme o nível de atividade dos fatores de coagulação no sangue. Em casos mais graves, podem ocorrer sangramentos espontâneos, especialmente em articulações e músculos. Nos quadros mais leves, os episódios costumam surgir após traumas ou procedimentos cirúrgicos.

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Brasil tem mais de 14 mil pacientes diagnosticados

Segundo dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia. Desse total, 11.863 pacientes apresentam hemofilia A, a forma mais comum da doença, enquanto 2.339 têm hemofilia B.

O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são considerados essenciais para reduzir complicações, prevenir danos articulares e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. A incorporação de novas terapias, como a fitusirana, amplia as opções de tratamento disponíveis para o manejo da doença.