Tiratricol ganha aprovação da FDA para deficiência de MCT8

No último dia 28, a FDA aprovou o tiratricol em comprimidos para suspensão oral. A indicação é a tireotoxicose periférica, excesso de hormônio tireoidiano no sangue, em pacientes com deficiência de MCT8, ou síndrome de Allan-Herndon-Dudley. Segundo a agência, é a primeira terapia aprovada nos EUA para os sintomas dessa doença genética rara.

Até então, pacientes com a condição não tinham opção terapêutica aprovada pela FDA. Comercializado como Emcitate, o tiratricol recebeu as designações de medicamento órfão, doença pediátrica rara, Fast Track e Breakthrough Therapy (programas de designação acelerada), além de revisão prioritária. 

Dois estudos clínicos mostram queda do hormônio tireoidiano no sangue

De acordo com a publicação oficial da agência, a decisão se apoia em dois estudos, dos quais a agência identifica apenas o ReTRIACt. É um ensaio de fase 3 com retirada randomizada: pacientes do sexo masculino, a partir de 4 anos e já estáveis com tiratricol, foram sorteados para manter o tratamento ou passar ao placebo por 30 dias. Pelos resultados divulgados apenas pela farmacêutica, o T3 subiu mais nos 8 pacientes do grupo placebo do que nos 7 que mantiveram o medicamento, com diferença na velocidade de variação (p = 0,034). Não há publicação revisada por pares. 

O estudo aberto de longo prazo mencionado pela FDA não é nomeado no comunicado oficial. 

A FDA afirma que, em ambos os estudos, o tiratricol reduziu os níveis circulantes do hormônio da tireoide. Essa redução se acompanhou de melhora em parâmetros cardiovasculares e metabólicos, como pressão arterial sistólica e frequência cardíaca. O princípio ativo entra nas células sem depender do transportador defeituoso. Por isso, os níveis hormonais elevados no sangue diminuem.

Elamipretida: primeiro tratamento aprovado para a síndrome de Barth

Como a síndrome de Allan-Herndon-Dudley compromete o cérebro?

A doença é causada por alteração no gene do transportador MCT8, proteína responsável por levar o hormônio tireoidiano ao cérebro. Sem esse transportador, o hormônio não atravessa a barreira hematoencefálica. Com isso, o tecido cerebral recebe quantidade insuficiente, enquanto o excesso se acumula no sangue.

A condição afeta principalmente pessoas do sexo masculino. Muitos pacientes não conseguem andar ou sentar sem apoio e têm fala ausente ou muito limitada. O quadro inclui ainda deficiência intelectual, dificuldade alimentar e sobrecarga crônica cardíaca e metabólica.

Saiba mais: FDA aprova leucovorina como tratamento para deficiência cerebral de folato

Tratamento em suspensão oral exige cautela com eventos adversos

O tiratricol é administrado uma vez ao dia na forma de suspensão líquida. A tomada pode ser feita por via oral ou por sonda de alimentação, alternativa para pacientes com dificuldade de deglutição. Diarreia, vômitos, erupção cutânea e sudorese excessiva foram os eventos adversos mais frequentes. 

No Brasil, o medicamento ainda não recebeu aprovação da Anvisa.  

Este conteúdo foi elaborado com auxílio de inteligência artificial com supervisão e revisão da Equipe Afya.