A Food and Drug Administration, agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou a ampliação da indicação do Casgevy para crianças a partir de 2 anos com doença falciforme e crises vaso-oclusivas recorrentes, além de pacientes da mesma faixa etária com β-talassemia dependente de transfusões. A decisão torna o medicamento a primeira terapia gênica autorizada para crianças pequenas com doença falciforme, ampliando uma indicação que antes contemplava apenas pacientes com 12 anos ou mais.
A aprovação representa um avanço no tratamento de duas doenças genéticas graves do sangue, que podem comprometer o desenvolvimento infantil e causar complicações potencialmente fatais.
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Como funciona a terapia para doença falciforme
O Casgevy é uma terapia gênica personalizada produzida a partir das próprias células-tronco hematopoéticas do paciente. Após serem coletadas, essas células passam por edição genética utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9 e são posteriormente reinfundidas no organismo.
Na doença falciforme, o tratamento estimula a produção de hemoglobina fetal, reduzindo a formação das hemácias em formato de foice, responsáveis pelas crises dolorosas e pelos danos progressivos aos órgãos. Já nos pacientes com β-talassemia dependente de transfusões, a terapia aumenta os níveis de hemoglobina funcional, diminuindo ou eliminando a necessidade de transfusões frequentes.
Antes da infusão, os pacientes recebem um condicionamento mieloablativo para preparar a medula óssea para receber as células modificadas.
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Resultados dos estudos
A ampliação da indicação foi baseada em estudos realizados com crianças entre 5 e 12 anos. Entre os pacientes com doença falciforme avaliáveis para eficácia, todos permaneceram livres de crises vaso-oclusivas graves por pelo menos 12 meses consecutivos após o tratamento.
Em crianças com β-talassemia dependente de transfusões, a maioria dos participantes alcançou independência das transfusões por, no mínimo, um ano. Com base nesses resultados e nas características da terapia, a FDA estendeu a aprovação para pacientes a partir dos 2 anos de idade.
Segurança e aprovação acelerada
Os eventos adversos mais frequentes incluíram mucosite, neutropenia febril e redução do apetite. A bula também alerta para riscos como atraso na recuperação da medula óssea, reações de hipersensibilidade e possíveis alterações genéticas fora do alvo durante o processo de edição por CRISPR/Cas9.
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