Aprovado tratamento para cardiomiopatia rara, no Brasil

A indicação do medicamento tafamidis meglumina (nome comercial Vyndaqel®) para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) foi aprovada no Brasil, onde não existia ainda nenhuma opção terapêutica medicamentosa aprovada para a enfermidade.

Essa é uma doença rara e subdiagnosticada, que está associada à insuficiência cardíaca progressiva. Em 2018, o tafamidis foi definido pela agência regulatória norte-americana como terapia inovadora para pacientes com ATTR-CM e teve a sua produção acelerada.

A prevalência dessa cardiomiopatia genética no mundo ainda é desconhecida. Entidades de saúde internacionais estimam que menos de 1% dos pacientes já foram diagnosticados. Sem tratamento, a expectativa de vida desses indivíduos é de apenas dois a três anos e meio após o diagnóstico.

Esta é uma das novidades que comentamos no texto sobre inovações médicas para 2020, porque havia sido aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) este ano.

Novo tratamento para a  cardiomiopatia

Essa nova aprovação vem mudar este cenário, apoiada pelos resultados positivos de um estudo clínico de fase 3 que evidenciou a eficácia e a segurança do medicamento. O tafamidis foi associado a uma redução significativa na frequência das hospitalizações e na mortalidade dos pacientes na comparação com o placebo, considerando um período de 30 meses.

O estudo multicêntrico, duplo-cego e randomizado foi realizado a partir de uma dose oral diária de tafamidis meglumina (de 20 mg ou 80 mg). Nele, foram recrutados 441 pacientes, incluindo os que sofrem com a forma hereditária da doença como aqueles com o tipo selvagem, relacionado ao envelhecimento.

Estima-se que 90% dos pacientes com cardiomiopatia amiloidótica associada à transtirretina sejam deste segundo tipo. A mortalidade foi menor entre os 264 pacientes que receberam tafamidis do que entre os 177 pacientes que receberam placebo.

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Nas duas formas da enfermidade, em decorrência à mutação, a proteína transtirretina torna-se insolúvel e ainda suscetível à formação de fibrilas amiloides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo. Essas estruturas, quando se concentram no coração, interferem em seu funcionamento. O medicamento age exatamente na estabilização dessas proteínas no organismo.

Tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF)

Em 2016, Vyndaqel® foi aprovado no Brasil para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses.

O medicamento foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a PAF. Até então, a única alternativa para o tratamento da enfermidade era o transplante de fígado.

Geralmente, a doença se manifesta entre os 30 e os 40 anos de idade. Em média, esses pacientes morrem dez anos após os primeiros sintomas, se não houver um tratamento adequado.

*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

 

Referências bibliográficas:

• Gopal DM, Ruberg FL, Siddiqi OK. Impact of Genetic Testing in Transthyretin (ATTR) Cardiac Amyloidosis. Curr Heart Fail Rep. 2019 Oct;16(5):180-188.
• Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz, M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge, DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan; MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016.
• http://www.amyloidosis.org.uk/introduction-to-attr-amyloidosis/#amyloid cardiomyopathy
• http://www.amyloidosis.org/facts
• Le Bras A. Tafamidis: a new treatment for ATTR cardiomyopathy. Nat Ver Cardiol. 2018 Nov;15(11):652.