Alfapegunigalsidase recebe registro da Anvisa para doença de Fabry

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) registrou a alfapegunigalsidase, da Chiesi Farmacêutica, para adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry. A decisão consta da Resolução-RE nº 3.880, publicada no Diário Oficial da União em 5 de outubro de 2026. O medicamento, comercializado como Elfabrio, é indicado como terapia de reposição enzimática de longa duração para essa doença lisossômica rara.

O deferimento partiu da Gerência-Geral de Produtos Biológicos da agência, que enquadrou o pedido como registro de biotecnológico novo. A mesma resolução aprovou petições de outros biológicos, entre eles anticorpos monoclonais e uma vacina combinada da Fiocruz.

Terapia de reposição enzimática substitui a alfagalactosidase deficiente

A alfapegunigalsidase atua como substituta de longa duração da alfagalactosidase, enzima com atividade insuficiente nos pacientes com doença de Fabry. Segundo a Anvisa, o medicamento catalisa a quebra do Gb3 acumulado e facilita sua eliminação. Com isso, a terapia repõe a atividade da enzima e busca reduzir o acúmulo de Gb3, associado às manifestações da doença.

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Manifestações da doença lisossômica são renais, cardíacas e neurológicas

A doença de Fabry tem base genética e decorre da deficiência da enzima α-galactosidase A. Sem atividade enzimática adequada, a globotriaosilceramida (Gb3) se deposita em diferentes tecidos e órgãos.

O quadro é sistêmico e, segundo a agência, envolve doença cardíaca, insuficiência renal, neuropatia periférica e doença cerebrovascular. O espectro inclui ainda perdas sensoriais e auditiva, angioqueratomas na pele e queixas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

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Infusão intravenosa usa solução de 2,0 mg/mL em três apresentações

O Elfabrio é uma solução estéril para diluição, na concentração de 2,0 mg/mL, administrada por infusão intravenosa. Cada frasco contém 10 mL, e as embalagens reúnem 1, 5 ou 10 unidades.

De acordo com o anexo da resolução, o registro do medicamento vence em outubro de 2036. O mesmo documento estabelece prazo de validade de 48 meses para as três apresentações.

A Resolução-RE nº 3.880 passou a valer no mesmo dia em que saiu no Diário Oficial da União. Desde então, o uso da alfapegunigalsidase em adultos com doença de Fabry confirmada está autorizado no país, com aplicação por infusão intravenosa.

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