Eficácia e segurança de aminoácidos de cadeia ramificada na retinose pigmentar
Retinose pigmentar (RP) é uma condição genética que afeta a retina, resultando em dificuldades de visão em ambientes escuros; perda da visão periférica e até mesmo cegueira. Tratamentos como terapia genética, rejuvenescimento celular ou uso de retina artificial tem sido explorados para lidar com essa condição.
Luxturn é um caso reconhecido globalmente para ser aplicado em pacientes com amaurose congênita de Leber e mutação no gene RPE65 por meio do uso de vetores de vírus adenoassociados (AAV). Por outro lado, diversos estudos têm mostrado que terapias medicamentosas podem interromper ou retardar o avanço da doença sem depender da variante genética específica.
O ESTUDO
Uma dessas pesquisas, teve a finalidade de criar o TK-98 (um aminoácido de cadeia ramificada, que consiste em isoleucina, leucina e valina) para ser usado no tratamento desses pacientes, visando atrasar a deterioração da visão.
MÉTODOS
Um estudo duplo-cego randomizado com grupo de controle placebo foi realizado em um hospital universitário em Kyoto para estudar a RP (Retinose Pigmentar). Ao todo, 70 pacientes com 20 anos ou mais foram selecionados aleatoriamente para receber o TK -98 (uma mistura granular de AA de cadeia ramificada), ou um placebo.
Assim, um pacote de 4,15g da droga do estudo foi fornecido via oral aos pacientes, 3 vezes/dia durante 78 semanas, e o acompanhamento desses pacientes foi feito através do campo visual. A soma das sensibilidades visuais para todos os 68 pontos retinianos avaliados campo visual de Humphrey (10-2 programa padrão para avaliar a área central da retina) foi definido como o desfecho primário para avaliar a eficácia do TK-98, considerando apenas dados de confiabilidade (má fixação ≥20%, falso positivo ≥15% e falso negativo ≥33%).
Desfechos secundários de segurança, sensibilidade da retina, acuidade visual e alterações morfológicas da retina, também foram avaliados.
RESULTADOS
Não houve evidência estatisticamente significativa de diferença no teste de média anual da pontuação total de sensibilidade da retina (HFA 10-2) entre os grupos recebendo o tratamento TK-98 ou placebo.
De maneira análoga, os desfechos secundários não variaram entre os grupos. Porém, foi observada uma tendência para a diminuição no agravo dos exames morfológicos no grupo TK-98. As análises de segurança mostraram que os eventos adversos graves foram raros e não estavam relacionados ao medicamento.
DISCUSSÃO
O estudo avaliou como desfecho primário resultados subjetivos do campo visual 10-2, capaz de identificar alterações na visão central com maior sensibilidade. Porém, esses resultados não permitem determinar com precisão a eficácia do TK-98, especialmente dentro de um período relativamente curto de 1,5 anos para detectar a progressão.
Assim, foram verificados altos desvios padrão para ambos os grupos, especialmente para o grupo que recebeu o tratamento TK-98. As alterações morfológicas encontradas apresentadas através da tomografia de coerência óptica (OCT) e retinografia com autofluorescência demonstraram menor progressão para o grupo TK-98 em relação ao placebo, o que sugere a superioridade daquele, embora não estatisticamente significante.
O estudo teve o intuito de observar resultados de curto prazo e, portanto, o objetivo é trazer questões para pesquisas futuras. O pequeno número de participantes também torna difícil identificar diferenças significativas entre os grupos.
CONCLUSÃO
Não foram encontradas evidências significativas para indicar a administração oral de TK-98.
Novos estudos poderão incluir a avaliação objetiva da função visual, usando o eletrorretinograma (ERG) para obter resultados mais definitivos.
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