Nova terapia gênica em estudo para retinose pigmentar

A FT-002 é uma injeção intraocular de vírus recombinante que carreia o gene que expressa proteínas funcionais ativas e repara o dano estrutural e funcional às células da retina. A empresa Frontera Therapeutics, uma companhia de biotecnologia global, anunciou hoje que foi iniciado o tratamento no primeiro paciente no estudo clínico com o produto de terapia gênica FT-002.  

Tratamento 

De acordo com a companhia, o tratamento tem sido estudado para a retinose pigmentar ligada ao X e é o terceiro produto de terapia gênica da Frontera sendo avaliado em estudos clínicos. Segundo a marca, uma injeção poderia efetivamente atrasar a progressão da doença e restaurar a função visual do paciente. 

Clínica e fisioptologia 

A retinite pigmentar ligada ao X é uma forma que ocorre por herança recessiva. Os sintomas clínicos são normalmente graves. Iniciam-se em torno dos dez anos de idade, incluindo cegueira noturna, seguida de diminuição gradual do campo visual e da acuidade visual com perda de visão importante e até cegueira ocorrendo por volta dos 40 anos.

Leia também: FDA alerta consumidores a não usar colírio lubrificante EzriCare

A doença é causada por mutação do gene RPRG em 70% a 80% dos casos. O gene   codifica a proteína RPGR, que está localizada na junção ciliar dos fotorreceptores e é envolvida no transporte de proteínas. Estudos mostram que a prevalência de XLRP devido a variantes do gene RPGR em europeus e americanos é de  3.4-4.4 por 100 mil, aproximadamente 20 mil pacientes. Na china aproximadamente 30 a 50 mil pessoas têm XLRP.