Síndrome de Hunter: FDA aprova primeiro tratamento para manifestações neurológicas

A agência reguladora dos Estados Unidos aprovou o medicamento Avlayah (tividenofusp alfa) para o tratamento de manifestações neurológicas da síndrome de Hunter, doença genética rara também conhecida como mucopolissacaridose tipo II (MPS II). A decisão marca o primeiro avanço terapêutico relevante para a condição em quase 20 anos. 

A aprovação ocorreu em caráter acelerado e contempla pacientes pediátricos com peso mínimo de 5 kg, desde que o tratamento seja iniciado antes do comprometimento neurológico avançado. A síndrome de Hunter é causada pela deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase, levando ao acúmulo de substâncias tóxicas nas células, com impacto progressivo em órgãos como cérebro, coração e sistema respiratório. 

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Tecnologia inédita amplia alcance terapêutico 

O medicamento se destaca por utilizar uma tecnologia capaz de atravessar a barreira hematoencefálica, um dos principais desafios no tratamento de doenças neurológicas. O medicamento emprega um mecanismo que utiliza o receptor de transferrina para transportar a enzima até o sistema nervoso central. 

Essa inovação permite atuar diretamente nas complicações neurológicas da doença, até então de difícil manejo. A terapia é administrada por infusão intravenosa semanal. 

Redução significativa de marcador da doença 

A aprovação foi baseada em um estudo clínico de fase 1/2 com pacientes pediátricos, que demonstrou redução média de 91% nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano após 24 semanas de tratamento. Esse composto está associado ao dano celular característico da doença. 

Além disso, 93% dos pacientes tratados alcançaram níveis considerados normais do marcador, indicando potencial impacto na progressão da condição. 

Embora os dados sejam promissores, a eficácia clínica a longo prazo ainda está em avaliação em estudos adicionais. 

Impacto clínico 

A aprovação representa um marco para pacientes e familiares, ao oferecer uma opção terapêutica capaz de modificar o curso da doença em fases iniciais.  

Apesar do avanço, o uso do medicamento exige monitoramento clínico devido a possíveis efeitos adversos, como reações alérgicas e alterações hematológicas.