Eculizumab aprovado para Neuromielite Óptica

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Acaba de ser aprovado pelo FDA, o primeiro tratamento específico para Neuromielite Óptica (NMO), condição desmielinizante também conhecida como doença de Devic. Trata-se do anticorpo monoclonal humanizado Eculizumab (Soliris, Alexion Pharmaceuticals).

Esta é uma condição debilitante, que afeta profundamente a vida dos pacientes, frequentemente os jovens. Até o momento vem sendo tratada com imunossupressores inespecíficos. Por isso, essa notícia tende a mudar o cenário destes pacientes.

No estudo multicêntrico PREVENT, que motivou essa aprovação pelo FDA, 43% dos pacientes do grupo placebo tiveram recidivas, contra apenas 3% daqueles que receberam eculizumab intravenoso.

Sobre a doença

NMO é uma desordem autoimune do sistema nervoso central, onde os astrócitos são acometidos, afetando principalmente mulheres. Pode gerar sintomas neurológicos diversos, desde os típicos neurite óptica (perda visual dolorosa) e mielite (esta podendo gerar sintomas motores, sensitivos e esfincterianos), até também outros quadros como síndrome de área postrema, que inclui vômitos e soluços, por exemplo.

Mesmo que não haja todos estes sintomas, a presença de apenas alguns deles associados à positividade do anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) – que é o marcador biológico desta doença, presente em cerca de 70% dos pacientes – , pode levar ao diagnóstico do espectro desta doença (NMO spectrum disorder, NMOSD).

Nos EUA, 4.000 a 8.000 pacientes são afetados. Estima-se que no Brasil haja cerca de 3500 a 7000 pessoas com essa condição, muitos deles subdiagnosticados.

Veja mais sobre a doença:  O que você tem a ver com a neuromielite óptica?

Como funciona o novo remédio?

O eculizumab é um inibidor do complemento C5. Ao longo de 48 semanas do trial citado acima, o tratamento com eculizumab reduziu o número de recaídas NMOSD em 94% em comparação com o tratamento com placebo.

Como em todos os imunomodulares e imunossupressores, foi avaliado o risco de infecções e constatou-se que infecção do trato respiratório superior, nasofaringite, diarreia e dor nas costas foram os eventos adversos mais comumente relatados no estudo. Além disso, a aprovação pelo FDA veio com um aviso de alerta para infecções meningocócicas graves e possivelmente letais, embora nenhum caso tenha sido observado no estudo original.

Mais informações sobre esse medicamento: Uma nova alternativa para a Neuromielite Óptica? [AAN 2019]

A nova medicação está atualmente sob revisão na União Européia e deverá ocorrer no Japão ainda este ano. No Brasil, ainda não há previsão de aprovação pela ANVISA. Outras medicações para a NMOSD estão em fase de pesquisa e logo devemos ter mais novidades.

Outras doenças semelhantes a essa são a Esclerose Múltipla e a Monem.

 

Referências: 

• Pittock et al. Eculizumab in Aquaporin-4–Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. NEJM 2019. https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1900866
• https://www.medscape.com/viewarticle/914978?src=android&devicetype=android&osversion=8.0.0&appversion=6.0.3&src=medscapeapp-android&ref=share#vp_2