A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) concedeu, em 21 de outubro, aprovação acelerada ao ravulizumabe (Ultomiris), da AstraZeneca, para reduzir a proteinúria em adultos com nefropatia primária por IgA sob risco de progressão da doença. A decisão foi baseada nos resultados do estudo de fase 3 I CAN.
A decisão ocorreu após análise prioritária da solicitação apresentada pela Alexion, divisão de doenças raras da AstraZeneca. O ravulizumabe é um anticorpo monoclonal que inibe a proteína C5 do sistema complemento, bloqueando sua ativação terminal. O medicamento é administrado por infusão intravenosa.
Aprovação acelerada contempla adultos com risco de progressão da doença renal
A aprovação acelerada foi baseada na redução da proteinúria, mas ainda não há comprovação de que o tratamento retarde o declínio da função renal . A manutenção da indicação poderá depender da confirmação do benefício clínico com os resultados adicionais do estudo em andamento.
O esquema de administração do ravulizumabe prevê uma dose inicial, seguida de manutenção a cada oito semanas, com doses ajustadas conforme o peso corporal. O estudo segue em andamento para avaliar a variação da taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) em relação ao valor basal na semana 106.
Estudo I CAN registra redução de 43,4% na proteinúria
O estudo I CAN, de fase 3, é randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Na análise interina, realizada na semana 34, o ravulizumabe reduziu em 46,6% a relação proteína/creatinina urinária de 24 horas (UPCR) em relação ao valor basal (IC 95%: 39,0%–53,2%).
No grupo placebo, a redução foi de 5,6% (IC 95%: -4,9% a 15,0%). O ravulizumabe apresentou redução ajustada de 43,4% em comparação ao placebo (IC 95%: 33,5% a 51,8%; p<0,0001).
O efeito também foi observado na semana 10, com redução de 36,7% na proteinúria entre os pacientes tratados com ravulizumabe, contra 8,5% no grupo placebo.
A redução da proteinúria se manteve até a semana 34, segundo a AstraZeneca. Os resultados foram consistentes entre subgrupos com diferentes características demográficas, condições clínicas iniciais e graus de gravidade da doença.
Na análise de segurança, não foram identificados novos sinais de risco. Os eventos adversos mais frequentes com ravulizumabe incluíram infecções das vias aéreas superiores, nasofaringite e reações relacionadas à infusão.
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Quais indicações da Anvisa abrangem o ravulizumabe?
No Brasil, a Anvisa já autoriza o ravulizumabe para outras condições, incluindo a síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). Em abril de 2026, a agência ampliou essa indicação para crianças com peso a partir de 5 kg e retirou a exigência de tratamento prévio com eculizumabe.
O medicamento também possui indicações aprovadas para hemoglobinúria paroxística noturna, miastenia gravis generalizada e doença do espectro da neuromielite óptica.
Até o momento, a nefropatia por IgA não consta entre as indicações aprovadas pela Anvisa.
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Este conteúdo foi elaborado com auxílio de inteligência artificial com supervisão e revisão da Equipe Afya.
Autoria
Bruna Lupp
Editora de Conteúdo Sr. Formada em Letras pela UFRJ e pós-graduada em Gestão de Projetos. Atuante na produção de conteúdo médico há 10 anos.
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