Anvisa aprova novo uso de medicamento para síndrome hemolítico-urêmica atípica

O ravulizumabe (Ultomiris®) teve nova indicação registrada na Resolução nº 1.283 publicada na última segunda-feira no Diário oficial, assim, seu uso passa a ser estendido para pacientes pediátricos com peso corporal a partir de 5 kg. Na mesma publicação, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) também aprovou a remoção da exigência de uso prévio do medicamento eculizumabe antes do início ou da transição para o ravulizumabe.

A síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) é caracterizada por microangiopatia trombótica, que pode levar rapidamente à insuficiência renal, comprometimento multissistêmico e risco de óbito. Sendo o manejo precoce essencial para reduzir dano orgânico irreversível e melhorar o prognóstico de longo prazo.

É uma doença ultrarrara, que costuma afetar crianças menores de 5 anos e adultos acima de 65 anos, grupos mais vulneráveis a infecções. Segundo o Registro Brasileiro de SHUa, liderado pela Sociedade Brasileira de Nefrologia, entre 2017 e 2020, 75 casos da doença foram registrados no Brasil.

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Mecanismo de ação do ravulizumabe 

O ravulizumabe (Ultomiris®) é um anticorpo monoclonal humanizado que se liga ao componente C5 do sistema complemento, inibindo sua clivagem e prevenindo a formação do complexo de ataque à membrana, mecanismo central na fisiopatologia da SHUa. O medicamento é administrado por via intravenosa, em esquema posológico baseado no peso corporal, com dose de ataque seguida de doses de manutenção em intervalos prolongados.

De acordo com a Anvisa, a ampliação do uso de ravulizumabe (Ultomiris®) foi baseada em dados dos estudos clínicos ALXN1210‑aHUS‑311 e ALXN1210‑aHUS‑312, que demonstraram que “o ravulizumabe promove controle sustentado da microangiopatia trombótica, com normalização ou melhora clinicamente relevante de parâmetros hematológicos e renais, tanto em pacientes virgens de tratamento com inibidores do complemento quanto naqueles previamente tratados com eculizumabe”.

Ainda segundo o relatório da agência, o perfil de segurança foi balizado com dados clínicos que não identificaram alterações ao perfil benefício‑risco já conhecido do medicamento, cujo principal risco é infecção meningocócica, que permanece adequadamente descrito e deve ser mitigado por medidas de vacinação e profilaxia antibiótica

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*Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.