FDA aprova primeira terapia celular para anemia aplásica grave

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos acaba de aprovar a primeira terapia celular destinada ao tratamento de pacientes com anemia aplásica grave, ampliando as possibilidades terapêuticas para uma doença rara e potencialmente fatal. O Omisirge (omidubicel-onlv), já indicado para pacientes com malignidades hematológicas, passa agora a ser autorizado para adultos e crianças a partir de seis anos com anemia aplásica que não dispõem de um doador compatível e serão submetidos a condicionamento de intensidade reduzida.

Segundo o FDA, a autorização representa um avanço significativo. “Esta aprovação muda fundamentalmente nossa abordagem ao tratamento da doença, em que um tratamento precoce pode alterar o curso da vida do paciente”, afirmou o diretor médico e científico da agência, Vinay Prasad. “O FDA continua comprometido em ampliar as opções para esses pacientes”.

A doença

A anemia aplásica grave ocorre quando a medula óssea deixa de produzir células sanguíneas em quantidade suficiente. O tratamento tradicional envolve terapia imunossupressora e transplante de células-tronco hematopoéticas, preferencialmente de doador aparentado compatível. Quando essa alternativa não existe, recorre-se ao sangue de cordão umbilical, que, embora eficaz, apresenta limitações, como recuperação tardia dos neutrófilos e maior risco de infecções.

Desenvolvido pela Gamida Cell, o Omisirge é derivado de sangue de cordão umbilical, cujas células-tronco passam por um processo de aprimoramento com nicotinamida (vitamina B3) para acelerar a reconstituição hematológica e imunológica após o transplante. Segundo a FDA, a nova terapia “reduz o tempo de recuperação de neutrófilos, possibilitando uma recuperação mais rápida e potencialmente diminuindo as taxas de infecção”.

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Terapia inédita

A aprovação se baseia em um estudo clínico prospectivo e ainda em andamento. Entre 14 pacientes com anemia aplásica tratados, 12 apresentaram enxertia precoce e sustentada, com tempo mediano de recuperação de neutrófilos de 11 dias, significativamente menor que o observado com enxertos tradicionais de cordão umbilical.

Os efeitos adversos mais frequentes incluíram neutropenia febril, infecções, hiperglicemia e citopenias autoimunes (25% dos pacientes).

*Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.