TIBSOVO® é aprovado no Brasil para tratar LMA com mutação IDH1

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou na segunda-feira (18/08) novas indicações para o medicamento oncológico Tibsovo (ivosidenibe), inibidor oral da enzima IDH1, já registrado no Brasil desde 2024. Até então utilizado apenas em casos de colangiocarcinoma avançado com mutação em IDH1, o fármaco passa a ser indicado também para adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) com a mesma mutação genética. 

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Novas indicações para tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA)

O medicamento poderá ser usado em duas situações: em combinação com azacitidina para pacientes recém-diagnosticados não elegíveis à quimioterapia intensiva, e em monoterapia para casos recidivados ou refratários. A LMA é um câncer hematológico agressivo que compromete a produção de células sanguíneas, causando fadiga, risco de infecções e sangramentos. Estima-se que 20% a 30% dos casos de leucemia no Brasil sejam LMA, com cerca de 2,3 mil a 3,4 mil diagnósticos anuais. 

“O desenvolvimento de terapias direcionadas a alterações genéticas específicas representa um avanço significativo no tratamento da LMA. Até recentemente, pacientes com mutação em IDH1 não contavam com opções aprovadas para esse perfil molecular”, explica o Dr. Fabio Pires, hematologista do Hospital Israelita Albert Einstein. Ele ressalta a importância dos testes genéticos, que permitem identificar o perfil da doença e orientar tratamentos mais precisos. 

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Evidências

A aprovação se baseou em estudos clínicos robustos. No ensaio AGILE, estudo clínico de fase 3, randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, pacientes recém-diagnosticados para LMA com mutação em IDH1 não elegíveis à quimioterapia intensiva tratados com ivosidenibe e azacitidina apresentaram mediana de sobrevida global de 29,3 meses, contra 7,9 meses no grupo controle, além de taxa de remissão completa de 47% versus 15% e maior independência transfusional (46% vs. 18%).

Em outro estudo, multicêntrico com pacientes recidivados ou refratários, o uso do ivosidenibe proporcionou remissão completa (RC) ou remissão completa com recuperação hematológica parcial (RCh) de 30,4% dos participantes com leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária com mutação em IDH1, com melhorias significativas na independência de transfusões e sobrevida global mediana de 8,8 meses em um tempo mediano de seguimento de 14,8 meses. A sobrevida em 18 meses foi de 50,1% naqueles pacientes que alcançaram RC ou RCh.

“O Tibsovo foi o primeiro inibidor de IDH1 aprovado na Europa e nos EUA. A nova indicação no Brasil introduz a primeira terapia direcionada para mutação em IDH1 na LMA, oferecendo esperança a pacientes com poucas opções terapêuticas”, afirma Fernanda Salek, diretora de Oncologia da Servier do Brasil.