Novo tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal é incluído no SUS

O Ministério da Saúde vai disponibilizar através do Sistema Único de Saúde (SUS) um novo tratamento com o medicamento nusinersena (Spinraza®), indicado para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2.

O fármaco já é disponibilizado aos pacientes do tipo 1 da doença desde novembro de 2019, mas a pasta decidiu ampliar o seu uso após uma audiência pública realizada em março deste ano, quando a sociedade foi ouvida sobre a proposta.

Devido ao grande volume de contribuições recebidas e comoção por parte da sociedade, a audiência pública foi realizada e o tratamento para tipo 2 foi incorporado.

Em fevereiro, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) foi contra a inclusão do medicamento no SUS. Segundo a entidade, não havia evidências científicas suficientes para recomendação favorável, considerando o alto investimento que a incorporação para tratamentos dos tipos 2 e 3 exigiriam. Mas a audiência pública reverteu o quadro para os pacientes do tipo 2.

Vale lembrar que a Conitec realiza a avaliação das tecnologias em saúde a serem incorporadas, alteradas ou excluídas do SUS levando em consideração aspectos como eficácia, acurácia, efetividade e a segurança, além da avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já existentes e o seu impacto orçamentário no país.

Mais sobre a doença

A atrofia muscular espinhal é uma enfermidade genética que interfere na capacidade do organismo produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, sendo responsável pela progressiva falta de controle das forças musculares dos pacientes, fazendo com que eles fiquem incapacitados de sentar sem apoio, de ficar em pé, se mover, engolirem ou até mesmo respirar. O quadro é degenerativo e não tem cura.

A doença é classificada de maneira mais completa em cinco tipos (0, I, II, III e IV), de acordo com a idade em que os sintomas se desenvolvem e a sua gravidade. Nos casos mais graves (tipos 0 e I), problemas motores e respiratórios se desenvolvem já nos primeiros meses de vida.

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Os tipos de AME mais comuns são os I, II e III. Dentre os indivíduos que nascem com a enfermidade, cerca de 60% desenvolvem o tipo 1, apresentando perda rápida e irreversível dos neurônios motores.

É importante saber que a classificação em tipos é clínica, conforme os marcos motores que o paciente alcançou e a idade de início dos sintomas. Não é o resultado do exame genético que determina o tipo de AME do paciente.

Tratamento

A dose recomendada é de 12 mg (5 mL) por administração. O paciente deve iniciar o tratamento com o nusinersena (Spinraza®) o mais precocemente possível após o diagnóstico com quatro doses de carga. As três primeiras doses de carga devem ser administradas em intervalos de 14 dias, ou seja, nos dias 0, 14 e 28. A quarta dose de carga deve ser administrada 30 dias após a terceira dose, ou seja, no dia 63. Em seguida, uma dose de manutenção deve ser administrada uma vez a cada quatro meses.

A necessidade de continuação da terapia deve ser revisada regularmente e considerada de forma individual, dependendo das condições clínicas do paciente e da resposta ao tratamento.

Referências bibliográficas:

• SUS inclui novo tratamento para AME tipo II. Portal Ministério da Saúde. https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/sus-inclui-novo-tratamento-para-ame-tipo-ii
• Brandão M. SUS inclui medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal 2. Agência Brasil. https://agenciabrasil.ebc.com.br/saude/noticia/2021-06/sus-inclui-medicamento-para-tratamento-de-atrofia-muscular-espinhal-2
• Spinraza® (nusinersena). Bula de remédio. Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda https://br.biogen.com/content/dam/corporate/pt_BR/PDF_products/2020/SPINRAZA(nusinersena)_Bula_Profissionalde_saude.pdf
• Tipos de AME. Portal Iname. https://iname.org.br/tipos-de-ame/