FDA aprova terapia genética para o tratamento da perda auditiva

A U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou nesta semana a primeira terapia genética para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com perda auditiva neurossensorial severa a profunda (qualquer frequência > 90 dB HL) associada ao gene OTOF. O Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) é uma terapia baseada em vetor de vírus adeno-associado (AAV) duplo.

O Otarmeni é indicado para pacientes com função preservada das células ciliadas externas e sem implante coclear prévio no mesmo ouvido.

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Base para aprovação da terapia genética

Segundo a FDA, a decisão pela aprovação emitida 61 dias após o pedido de licença biológica ocorreu devido aos resultados expressivos de restauração auditiva publicados no New England Journal of Medicine. A aprovação também seguiu o caminho prioritário da agência de prioridade nacional para uma revisão acelerada.

A segurança e a eficácia do Otarmeni foram baseadas em resultados de um único estudo clínico multicêntrico, de braço único e em andamento (comparado à história natural da perda auditiva não tratada), realizado com 24 pacientes pediátricos de 10 meses a 16 anos de idade com perda auditiva neurossensorial severa a profunda e profunda associada ao gene OTOF (qualquer frequência >90 dB HL), com evidências confirmatórias, incluindo dados mecanísticos não clínicos e expressão sustentada da proteína otoferlina após a administração de Otarmeni. Neste estudo, dos 20 pacientes avaliados ​​para eficácia, 80% apresentaram melhora na audição.

Entre os efeitos colaterais registrou-se infecção do ouvido médio, náusea, tontura e dor relacionada ao procedimento.

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Para o Comissário da FDA, Dr. Marty Makary, “A aprovação é um marco significativo no tratamento da perda auditiva genética. Por meio do programa piloto nacional de vouchers prioritários, a agência está acelerando terapias para doenças raras com necessidades médicas não atendidas, ao mesmo tempo que demonstra que podemos analisar com sucesso até mesmo as submissões mais complexas — como novas terapias gênicas de vetor duplo e produtos combinados que exigem coordenação entre vários escritórios e centros — em prazos significativamente reduzidos.”

O Otarmeni é administrado em dose única por orelha, cirurgicamente, na cóclea, através de uma seringa e um cateter fornecidos no kit de administração e conectados a uma bomba de infusão. O medicamento fornece uma cópia funcional do gene OTOF às células ciliadas internas para restaurar a produção de otoferlina e a sinalização auditiva.