FDA amplia indicação de Vonvendi para profilaxia de doença de von Willebrand  

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso expandido de Vonvendi (fator de von Willebrand recombinante) para profilaxia rotineira em adultos com todos os tipos de doença de von Willebrand (DVW) e para tratamento sob demanda, além de uso perioperatório, em crianças com a condição, se tornando a primeira opção recombinante para uso pediátrico nos Estados Unidos, reduzindo a dependência de produtos derivados de plasma nesta população. 

Antes desta decisão, Vonvendi era aprovado apenas para tratamento sob demanda e uso perioperatório em adultos, além de profilaxia restrita a pacientes com DVW tipo 3.   

Resultados positivos na prevenção de sangramentos 

Para a FDA, a eficácia do Vonvendi foi comprovada em estudos clínicos que demonstraram controle adequado de sangramentos, inclusive em contexto perioperatório, e sucesso na prevenção de novos episódios hemorrágicos em adultos. Os eventos adversos mais comuns (≥ 2% dos pacientes) foram cefaleia, náusea, vômito, tontura e prurido generalizado. 

Ainda segundo a agência americana, a aprovação foi baseada em mecanismo de ação plausível, evidências farmacológicas robustas e dados clínicos consistentes, ainda que de amostras pequenas, o que reforça a flexibilidade regulatória para doenças raras.  

Leia também: Doença de von Willebrand: você sabe identificar e diagnosticar?

Doença de von Willebrand

A Doença de von Willebrand é definida como uma deficiência qualitativa do fator de von Willebrand, sendo o distúrbio hemorrágico mais comum em mulheres, com uma prevalência estimada de 1,6 milhões nos Estados Unidos e o sangramento menstrual intenso é o sintoma mais comum ocorrendo em até 93% dos pacientes. O diagnóstico precoce permite estratégias adicionais de tratamento para sangramento menstrual intenso e profilaxia para hemorragias durante futuros procedimentos cirúrgicos ou parto.