Anvisa suspende uso do Elevidys®

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu suspender temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.

De acordo com a agência, a suspensão vale até que sejam esclarecidas recentes incertezas de segurança sobre o medicamento. Essas incertezas são advindas de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Suspensão do Elevidys

A responsável pelo medicamento no Brasil, Roche Farma Brasil, já havia suspendido o uso do medicamento em pacientes não deambuladores em junho. À época, a agência brasileira não alterou as instruções para uso no Brasil.

Contudo, agora a Anvisa baseou sua decisão em novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. A empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos Estados Unidos.   

“Embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys® não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto. A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal.” informou em nota a agência, que também busca com a suspensão.

• Garantir a segurança dos pacientes brasileiros
  
• Permitir a avaliação aprofundada dos sinais de risco hepático observados
  
• Discutir, com base nos novos achados e correlações, possíveis aprimoramentos e ajustes no plano de gerenciamento de risco e nas estratégias de manejo clínico, se necessário.

Sobre o medicamento

O Elevidys é administrado por dose única intravenosa e utiliza um vetor viral AAV para introduzir uma cópia funcional do gene da distrofina, com o objetivo de preservar a função muscular esquelética, respiratória e cardíaca. A terapia foi aprovada no Brasil em pacientes pediátricos deambuladores na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD.