Mais informações sobre o efzofitimod para tratamento da sarcoidose

A sarcoidose é uma doença granulomatosa de curso benigno e prognóstico favorável. Poucos casos requerem tratamento, sendo o principal tratamento a prednisona. Casos refratários requerem uso de outras drogas como metotrexato e cursos prolongados de corticoide, acarretando efeitos colaterais graves, sobretudo em pacientes com acometimento cardíaco, renal e ocular.

Esse estudo apresentado no ATS 2023 traz o efizofitimod como uma nova droga para tratamento da sarcoidose pulmonar. Durante o congresso foram apresentados alguns resultados dele, mas agora trazemos mais detalhes.

Métodos

Estudo de fase 2, duplo cego, randomizado e placebo-controlado, em que os participantes foram randomizados para três grupos da droga, 1 mg/kg, 3 mg/kg ou 5 mg/kg ou placebo durante 24 semanas, submetidos a uma redução progressiva das doses de prednisona semanalmente. Foram selecionados pacientes com acometimento pulmonar e que já estavam em uso de corticoides e drogas poupadoras. O objetivo primário foi avaliar a incidência de eventos adversos e os objetivos secundários incluíram a função pulmonar e os sintomas da doença.

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Resultados

Trinta e sete pacientes receberam pelo menos uma dose da medicação, e a droga foi bem tolerada em todas as doses testadas. A média de corticoide utilizada diariamente pelos participantes foi 6,8 mg, 6,5 mg e 5,6 mg para as doses de 1 mg/kg, 3 mg/kg e 5 mg/kg, respectivamente, resultando em uma redução da dose de prednisona de 5%, 9% e 22% em relação ao baseline, além de melhora de sintomas como a dispneia, fadiga e tosse. Em comparação com placebo, as doses mais altas de efzofitimod resultaram em melhorias na CVF prevista e de DLCO prevista até a semana 24, que foram discretas, na ordem de 2 a 3% de ganho.

O efizofitimod é uma droga injetável de uso mensal que se liga ao receptor da neuropilina 2, molécula expressa pelos granulomas da sarcoidose. O estudo foi realizado em apenas pacientes com sarcoidose pulmonar, porém existe grande potencial para casos de sarcoidose extrapulmonar, visto que essas lesões também expressam granulomas da doença.  Estudos de fase 3 poderão mostrar reais benefícios da droga no seguimento dos pacientes, sobretudo aqueles com difícil desmame de corticoides. A população de pacientes é pequena e foi realizada em centro único, entretanto, o objetivo do estudo foi testar a segurança da medicação para estudos de fase 3, no qual o Brasil deve estar entre os centros participantes. Atualmente, as principais medicações utilizadas como poupadoras de corticoide são o metotrexato e a azatioprina, podendo-se lançar mão de imunológicos como o infliximabe e o adalimumabe.

Mensagens práticas:

• A sarcoidose é uma doença sistêmica caracterizada pela presença de granulomas com acometimento pulmonar em quase 90% dos casos.
• O principal tratamento é a prednisona e muitos casos podem necessitar de drogas poupadoras de corticoides devido à refratariedade da doença.
• O efizofitimod é um imunomodulador que se mostrou seguro no tratamento e demonstrou benefícios em ganho de função pulmonar, redução de sintomas e desmame de corticoide em pacientes com sarcoidose pulmonar em estudos de fase 2.