Acalasia Pediátrica: resultados de uma revisão sistemática

Acalasia é uma doença rara do esôfago que afeta crianças, caracterizada por disfunção motora esofágica e falha do esfíncter esofágico inferior em relaxar. Apesar da morbidade significativa, há escassez de evidências robustas sobre o manejo ideal da condição em pediatria, o que a torna um grande desafio para o pediatra e gastroenterologista pediátrico. A ausência de um conjunto de desfechos essenciais dificulta a comparação entre estudos e a realização de metanálises. Neste contexto, uma revisão sistemática teve como objetivo identificar os desfechos atualmente relatados em pesquisas sobre acalasia pediátrica, com vistas a subsidiar o desenvolvimento de um COS (Core Outcome Set). 

Para isso, foi realizada uma revisão sistemática conforme as diretrizes PRISMA, com protocolo registrado no PROSPERO. Sendo incluídos estudos prospectivos e retrospectivos publicados entre 1990 e 2023, envolvendo pacientes com ≤18 anos diagnosticados com acalasia. Os desfechos foram extraídos e categorizados segundo as áreas centrais do modelo OMERACT 2.0: morte, impacto na vida, uso de recursos, manifestações fisiopatológicas e eventos adversos. A qualidade dos desfechos primários foi avaliada com a ferramenta COSMIN. Dentre os resultados encontrados, ganham destaques os seguintes:  

A busca sistemática identificou 1.408 artigos, dos quais 62 estudos preencheram os critérios de inclusão. Destes, 54 (87%) eram retrospectivos e apenas 8 (13%) prospectivos, sem nenhum ensaio clínico randomizado. O tamanho mediano das coortes foi de 20 pacientes (intervalo: 9–130), refletindo a raridade da condição. 

Desfechos Relatados 

Foram identificados 48 desfechos únicos. Os mais frequentemente relatados foram: 

• Complicações intraoperatórias – 65% dos estudos (n=40) 

• Complicações pós-operatórias – 58% (n=36) 

• Tempo de internação – 58% (n=36) 

Apenas 12 estudos (19%) especificaram um desfecho primário. O mais comum foi o Eckardt score (13%, n=8), apesar de não ser validado para uso pediátrico. Outros desfechos primários incluíram: 

• Falha do tratamento (n=2), definida como necessidade de nova intervenção 

• Qualidade de vida (QoL) avaliada pelo PedsQL (n=1) 

• Manometria pós-operatória (n=1) 

Os desfechos foram agrupados em 19 termos padronizados e mapeados para as cinco áreas centrais do modelo OMERACT 2.0: 

• Eventos adversos: 8 termos 

• Uso de recursos: 6 termos 

• Manifestações fisiopatológicas: 2 termos 

• Impacto na vida: 3 termos 

• Morte: pouco relatado (21% dos estudos) 

Conclusão 

A literatura sobre acalasia pediátrica é composta majoritariamente por estudos retrospectivos com foco técnico e pouca ênfase em desfechos centrados no paciente. A ausência de padronização e a utilização de instrumentos não validados limitam a comparabilidade entre estudos. Este panorama reforça a necessidade urgente de desenvolver um COS específico para acalasia pediátrica, com participação de pacientes, familiares e profissionais de saúde, além da criação de um escore de atividade da doença validado para crianças. 

Mensagem prática  

Para profissionais da saúde envolvidos no cuidado de crianças com acalasia, este estudo destaca a importância de ir além dos desfechos técnicos e considerar aspectos como qualidade de vida, sintomas persistentes e impacto psicossocial. Na prática clínica, a adoção de instrumentos validados e centrados no paciente pode melhorar a avaliação da eficácia terapêutica e orientar decisões mais individualizadas. Além disso, pesquisadores e centros de referência devem priorizar a inclusão de desfechos padronizados e relevantes para os pacientes, contribuindo para uma base de evidências mais sólida e aplicável.