Um comitê consultivo da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação do Qalsody, da Biogen, para o tratamento de adultos com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) associada a mutações no gene SOD1.
O posicionamento do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) se baseia em dados clínicos e biomarcadores do ensaio clínico denominado VALOR, que testou o Qalsody em mais de 175 pacientes. No geral, o tratamento resultou em uma redução de 60% nos níveis sanguíneos da cadeia leve de neurofilamento (NfL), um marcador de danos nas células nervosas.
A recomendação será revisada pela Comissão Europeia, com uma decisão estimada entre abril e junho. Caso seja aprovado, o Qalsody se tornará a primeira terapia autorizada na União Europeia a combater uma causa genética da ELA.
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“O parecer favorável do CHMP reforça o potencial do Qalsody e demonstra ainda nosso compromisso em atender às necessidades das pessoas que vivem com ELA ou outras doenças neuromusculares”, disse Priya Singhal, chefe de desenvolvimento da Biogen, em comunicado à imprensa.
Nos Estados Unidos, o Qalsody recebeu aprovação condicional para tratar adultos com ELA associada a SOD1 em abril de 2023, por meio da Food and Drug Administration (FDA).
Metodologia
VALOR é um ensaio clínico fase 3, multicêntrico internacional, randomizado, duplo-cego e financiado pela Biogen Inc. O objetivo do ensaio clínico foi avaliar a eficácia clínica, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses crescentes de tofersen em pacientes com ELA com a mutação SOD1. O estudo teve início em janeiro de 2016 e finalizou em julho de 2021. Outro estudo em andamento é o ATLAS, um ensaio clínico de fase 3 randomizado e duplo cego, cujo objetivo é avaliar a eficácia do tofersen em pacientes pré-sintomáticos, carreadores da mutação SOD1 e com níveis elevados de neurofilamento no líquido cefalorraquidiano. O desfecho primário é a porcentagem de participantes com emergências clínicas relacionadas à ELA por um período de 12 meses. O estudo ainda está em andamento, foi iniciado em maio de 2017 e tem término estimado para agosto de 2027, e também é financiado pela Biogen Inc.No Brasil
A cada duas horas, alguém é diagnosticado com ELA e alguém morre em decorrência da doença no Brasil. A incidência de ELA / DNM é de 2 por 100.000 da população total, enquanto a prevalência é de cerca de 6 por 100.000 da população total. Iniciativas como a Associação Pró-Cura da ELA, a ARELA – Associação Regional da Esclerose Lateral Amiotrófica do Rio de Janeiro e Muitos Somos Raros se dedicam a difundir conhecimento e buscar tratamento sobre as doenças com a esclerose lateral amiotrófica. *Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.
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