Neurologia7 março 2024
Comitê consultivo recomenda a aprovação do Qalsody para tratamento da ELA
Portadores de mutações no SOD1 poderão ser beneficiados pelo parecer da Agência Europeia de Medicamentos.
Um comitê consultivo da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação do Qalsody, da Biogen, para o tratamento de adultos com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) associada a mutações no gene SOD1.
O posicionamento do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) se baseia em dados clínicos e biomarcadores do ensaio clínico denominado VALOR, que testou o Qalsody em mais de 175 pacientes. No geral, o tratamento resultou em uma redução de 60% nos níveis sanguíneos da cadeia leve de neurofilamento (NfL), um marcador de danos nas células nervosas.
A recomendação será revisada pela Comissão Europeia, com uma decisão estimada entre abril e junho. Caso seja aprovado, o Qalsody se tornará a primeira terapia autorizada na União Europeia a combater uma causa genética da ELA.
Leia também: Dia Mundial das Doenças Raras: busca por informação e qualidade de vida
“O parecer favorável do CHMP reforça o potencial do Qalsody e demonstra ainda nosso compromisso em atender às necessidades das pessoas que vivem com ELA ou outras doenças neuromusculares”, disse Priya Singhal, chefe de desenvolvimento da Biogen, em comunicado à imprensa.
Nos Estados Unidos, o Qalsody recebeu aprovação condicional para tratar adultos com ELA associada a SOD1 em abril de 2023, por meio da Food and Drug Administration (FDA).
Metodologia
VALOR é um ensaio clínico fase 3, multicêntrico internacional, randomizado, duplo-cego e financiado pela Biogen Inc. O objetivo do ensaio clínico foi avaliar a eficácia clínica, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses crescentes de tofersen em pacientes com ELA com a mutação SOD1. O estudo teve início em janeiro de 2016 e finalizou em julho de 2021. Outro estudo em andamento é o ATLAS, um ensaio clínico de fase 3 randomizado e duplo cego, cujo objetivo é avaliar a eficácia do tofersen em pacientes pré-sintomáticos, carreadores da mutação SOD1 e com níveis elevados de neurofilamento no líquido cefalorraquidiano. O desfecho primário é a porcentagem de participantes com emergências clínicas relacionadas à ELA por um período de 12 meses. O estudo ainda está em andamento, foi iniciado em maio de 2017 e tem término estimado para agosto de 2027, e também é financiado pela Biogen Inc.No Brasil
A cada duas horas, alguém é diagnosticado com ELA e alguém morre em decorrência da doença no Brasil. A incidência de ELA / DNM é de 2 por 100.000 da população total, enquanto a prevalência é de cerca de 6 por 100.000 da população total. Iniciativas como a Associação Pró-Cura da ELA, a ARELA – Associação Regional da Esclerose Lateral Amiotrófica do Rio de Janeiro e Muitos Somos Raros se dedicam a difundir conhecimento e buscar tratamento sobre as doenças com a esclerose lateral amiotrófica. *Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.Anúncio
Como você avalia este conteúdo?
Sua opinião ajudará outros médicos a encontrar conteúdos mais relevantes.