A jornada do paciente com hemofilia no Brasil

A hemofilia é uma doença hereditária rara, ligada ao X, caracterizada pela ausência de fatores de coagulação VIII ou I (hemofilia A e B, respectivamente). Nela, o paciente está sujeito ao risco de sangramentos em territórios profundos, em contextos que o expõem tanto aos riscos de sangramento imediato de difícil controle quanto de complicações crônicas limitantes, sendo a artropatia hemofílica um exemplo clássico.

O advento da terapia profilática representou um grande ganho em termos de diminuição de eventos hemorrágicos e preservação da funcionalidade dos pacientes à medida que diminui os danos articulares crônicos, reduz a taxa de hospitalizações nesta população por sangramento e também reduz a taxa de absenteísmo de trabalho e escola. Ainda, os impactos físicos e emocionais dos pacientes e de seus familiares são reduzidos e a qualidade de vida destes pacientes se mostra significativamente melhor com o uso da profilaxia.¹

No Brasil, o tratamento e a profilaxia de sangramentos para pacientes com hemofilia são oferecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS), e necessariamente passam pelo controle dos Centros de Tratamento de Hemofilia (CTH). Desde 2019 há a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) para o uso do anticorpo biespecífico emicizumabe,² cuja função é se ligar aos fatores de coagulação X e IX para mimetizar uma ação desempenhada pelo fator VIII, deficiente na hemofilia A. A droga é indicada atualmente para pacientes que desenvolvem inibidores de fator VIII após reposições e que foram refratários ao protocolo de imunotelerância. Por ser uma doença rara, o diagnóstico em si já pode representar um grande desafio na jornada do paciente. Depois de diagnosticado, ele necessita de acompanhamento regular em um CTH, os quais muitas vezes fazem parte de hemocentros e hospitais universitários. Uma vez dentro destes centros, passam a trilhar uma jornada complexa de cuidado que envolve a participação de múltiplos profissionais e o compromisso tanto do mesmo quanto de sua rede de apoio.

A jornada do paciente pós-diagnóstico:

Diagrama 1: A jornada do paciente pós-diagnóstico de hemofilia. Ela se inicia com a chegada a um serviço de referência para conseguir acompanhamento regular, o que já se apresenta como um limitador para muitos pacientes. Uma vez mantendo o acompanhamento, as questões clínicas complexas do paciente demandam equipe multiprofissional. Por fim, o acesso à reabilitação física e motora e às novas terapias também é restrito e um dos maiores desafios desta jornada, sobretudo no contexto público de saúde.

• Do tratamento profilático:

O tratamento profilático apresenta duas grandes modalidades, contínua e intermitente. Dentro da proposta de profilaxia contínua, podemos classificá-las como profilaxia primária (após um primeiro evento de hemartrose até os 3 anos de idade, sem evidência de inibidor de fator ou alterações osteocondrais), profilaxia secundária (após dois ou mais hemartroses mas ainda sem alterações osteocondrais) ou profilaxia terciária (após evidência de alterações osteocondrais). Ainda, também é possível estabelecer uma estratégia de reposição de fator sob demanda, por meio da aplicação das doses domiciliares (DD), na qual o próprio paciente é instruído a administrar a dose necessária do fator tão logo ele identifique algum trauma potencialmente sangrante, minimizando o tempo de exposição deste trauma de ausência de fator e diminuindo seu risco de complicações.¹¹

Um grande desafio quanto aos tratamentos é a adesão. Um estudo brasileiro mostrou que, apesar de a taxa de adesão às consultas médicas ser adequada (71%), a adesão ao tratamento completo (incluindo consultas médicas, reposição de fator, profilaxia e adesão aos exames sorológicos rotineiros) ocorre em apenas 25,4% dos pacientes.³ Convém ressaltar que este estudo incluiu somente pacientes acima de 18 anos,³ e já é sabido que a adesão terapêutica decresce com a idade.⁴ É interessante pontuar que a questão da aderência também depende da rede de apoio do paciente, como mostrou um estudo holandês no qual a aderência ao uso da reposição de fator teve seu melhor resultado quando o fator era aplicado por parentes (66%) do que quando era o próprio paciente que se aplicava (43%).⁶

• Do acompanhamento de complicações e suporte multiprofissional:

O cuidado do paciente com hemofilia é complexo e exige a contribuição de uma extensa equipe multiprofissional. É conhecido na literatura médica que o paciente com hemofilia acompanhado em um centro especializado de hemofilia tem melhores desfechos e melhores taxas de adesão aos tratamentos, e muito deste resultado pode ser atribuído a este suporte multidisciplinar. Dados ingleses e Canadenses mostram que uma equipe de cuidado multidisciplinar deve ser composta tipicamente por hematologistas, enfermeiros, fisioterapeutas, psicólogos, assistentes sociais e neurologistas/ortopedistas.¹¹ Abaixo, um exemplo das atribuições de cada especialidade neste cuidado:

Tabela 1: Atribuições da equipe multiprofissional no cuidado do paciente com hemofilia

Profissional	Atuação na hemofilia
Hematologista	Acompanhamento da doença de base, prescrição do tratamento, da imunotolerância
Neurologistas/ Ortopedistas	Acompanhamento de pacientes com complicações neurológicas e motoras crônicas como neuropatias compressivas, neuropatias periféricas, complicações pós-acidente vascular hemorrágico etc.
Fisioterapeutas e Médicos Fisiatras	Cuidado essencial na reabilitação motora dos pacientes com limitação do movimento por hemartroses crônicas e dores crônicas
Psicólogos	Apoio psicológico à família e ao paciente, estímulo à adesão terapêutica
Serviço Social	Auxílio nas questões sociais que limitam o acesso do paciente ao centro de tratamento e adesão
Enfermagem	Coordenação do cuidado e do tratamento

 

• A importância do acompanhamento fisioterápico:

Até 35-50% dos pacientes com hemofilia reportam conviver com dores osteomusculares crônicas,⁵ o que acarreta em consequências sociais, dependência em mobilidade e atividades diárias e até aumento da depressão nesta população. É sabido que a prática regular de exercícios físicos reduz a percepção da dor nesta população,⁸ e a prescrição de programas de reabilitação com ao menos 20 sessões de uma hora de exercícios de mobilização articular, tração e alongamento muscular já se provou eficaz em promover melhora da funcionalidade nos primeiros três meses.⁷ Não se sabe, no entanto, se esses benefícios se manteriam sem um programa de reabilitação de longo prazo, e neste sentido deparamos com um grande gargalo em nosso serviço de saúde, no qual a oferta deste tipo de terapia é escassa e o acesso é restrito.

• Suporte emocional e psicológico:

O apoio e acompanhamento psicológico do paciente com hemofilia é uma indicação formal do guideline da Federação Mundial de Hemofilia,⁹ no entanto, mesmo no continente europeu, 58% dos países não oferecem esse tipo de apoio rotineiramente, segundo dados de registros italianos. O cuidado integral do paciente apresenta impacto social e psicológico, e até 85% dos cuidadores de pacientes com hemofilia referem problemas em autocuidado.¹⁰ No Brasil, onde uma diminuta parcela da população tem acesso ao cuidado psicológico, sobretudo no âmbito da saúde pública, essa abordagem se torna um grande desafio aos pacientes hemofílicos.

• Contexto brasileiro:

Em um país que responde pela quarta maior população de pacientes hemofílicos do mundo, ações que promovam informação, suporte multidisciplinar e acesso às medicações são primordiais. Neste contexto, a Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia (ABRAPHEM) e a Federação Brasileira de Hemofilia são entidades reconhecidas por mover iniciativas em favor desta população. Entre as principais, destacam-se campanhas de conscientização sobre a doença e seus tratamentos, promovidas por meio de palestras, eventos educacionais e materiais informativos distribuídos tanto fisica quanto digitalmente. Além disso, a associação atua em parceria com o governo e instituições de saúde para garantir a distribuição regular de medicamentos essenciais, como os fatores de coagulação, nos sistemas públicos de saúde. A organização também oferece suporte para que os pacientes e seus familiares entendam e acessem novos tratamentos, incluindo terapias avançadas, por meio de orientações sobre a legislação vigente, direitos dos pacientes e as melhores formas de navegação no sistema de saúde. Por meio dessas entidades e com o apoio governamental, é possível vislumbrar melhor acesso e qualidade de vida aos pacientes com hemofilia no nosso país.

PP-UNP-BRA-5829 – janeiro/2025