A hemofilia é uma doença hereditária rara, ligada ao X, caracterizada pela ausência de fatores de coagulação VIII ou I (hemofilia A e B, respectivamente). Nela, o paciente está sujeito ao risco de sangramentos em territórios profundos, em contextos que o expõem tanto aos riscos de sangramento imediato de difícil controle quanto de complicações crônicas limitantes, sendo a artropatia hemofílica um exemplo clássico.
O advento da terapia profilática representou um grande ganho em termos de diminuição de eventos hemorrágicos e preservação da funcionalidade dos pacientes à medida que diminui os danos articulares crônicos, reduz a taxa de hospitalizações nesta população por sangramento e também reduz a taxa de absenteísmo de trabalho e escola. Ainda, os impactos físicos e emocionais dos pacientes e de seus familiares são reduzidos e a qualidade de vida destes pacientes se mostra significativamente melhor com o uso da profilaxia.1
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