Nova ferramenta para avaliar desfechos relatados pelo paciente para a esclerose sistêmica

Diversas doenças com curso crônico podem gerar grande morbidade, variando individualmente conforme o seu tipo de acometimento. Dada a grande quantidade de necessidades não atendidas em diversas doenças reumáticas autoimunes, vários estudos têm focado na identificação de medidas de desfechos relatados pelo paciente (PROM), o que permite avaliar e propor melhorias na experiência do paciente com relação a sua doença. Esses dados se tornam cada vez mais importantes, visto que detectamos um descompasso entre os anseios dos pacientes e a preocupação do médico com relação às questões técnicas que ele julga mais importantes. 

Além disso, essas medidas têm sido levadas em consideração por agências reguladoras (como a European Medicines Agency) para aprovar medicações no tratamento de várias doenças. A adoção de tais estratégias apresenta benefícios na comunicação médico-paciente, facilita a tomada de decisão e aumenta a satisfação do paciente. 

Algumas doenças reumáticas já apresentam ferramentas para aferição dos desfechos relatados pelos pacientes (PRO), sendo as mais conhecidas a RAID (artrite reumatoide) e a PsAID (artrite psoriásica), ambas da EULAR. 

A esclerose sistêmica (ES) é uma doença com alta morbidade, alto impacto laboral e na qualidade de vida e alta letalidade. Apesar disso, PROMs específicos para a ES não estão disponíveis. Um grupo de trabalho da EULAR (European League Against Rheumatism) publicou recentemente um artigo, que irei resumir a seguir, endereçando essa questão. O resultado desse trabalho foi a derivação e validação do ScleroID (EULAR Systemic Sclerosis Impact of Disease), que mede o impacto global causado pela ES, segundo os próprios pacientes.

Métodos

Diversas etapas são utilizadas na construção desse tipo de ferramenta. 

A primeira etapa consiste em um exercício no qual os experts na doença apresentam as formas através das quais se avalia os PRO na esclerose sistêmica atualmente, e os pacientes expressam suas principais percepções com relação ao impacto negativo que a doença causa em suas vidas. 

Após avaliar as respostas, os pesquisadores propõem um questionário a partir do qual os pacientes elencam os 10 domínios de saúde que mais os incomodam com relação à doença, em ordem de importância. A seleção de 10 critérios foi feita para garantir uma maior viabilidade de aplicação na prática clínica diária. 

Depois dessa fase, é realizada a validação dos dados obtidos em uma coorte de pacientes com a doença. A partir daí, calcula-se o tamanho amostral necessário para uma análise transversal responsável por definir o peso relativo de cada um dos componentes da ferramenta, para uma análise de viabilidade de aplicação do questionário e para uma avaliação de sensibilidade a mudanças (capacidade de perceber variações conforme a evolução da doença/passar do tempo).

Resultados

Após diversas análises feitas (disponíveis no artigo original), que incluíram 472 pacientes com esclerose sistêmica (coorte com pacientes “típicos”, segundo a análise de parâmetros clínicos e laboratoriais), os autores desenvolveram a ferramenta apresentada abaixo. 

Os pacientes devem quantificar qual foi o impacto negativo de cada um dos domínios abaixo ao longo da última semana, em uma escala de 0 (não impactou) a 10 (impactou de maneira extrema). 

• Fenômeno de Raynaud (peso 0,117);
• Fadiga (peso 0,114);
• Função das mãos (peso 0,109);
• Dor (peso 0,104);
• Limitação nas atividades de vida diária (por exemplo, vida social, cuidado pessoal, trabalho) (peso 0,098);
• Sintomas gastrointestinais altos (por exemplo, dificuldade de engolir, refluxo, vômitos etc) (peso 0,096);
• Mobilidade do corpo (peso 0,095);
• Sintomas gastrointestinais baixos (por exemplo, inchaço, diarreia, constipação, incontinência fecal) (peso 0,093);
• Falta de ar (peso 0,091);
• Úlceras digitais (peso 0,083).

A pontuação final é calculada da seguinte maneira: a nota dada pelo paciente para cada domínio (0 a 10) é multiplicada pelo peso descrito acima para cada variável, seguida da soma de todos os valores obtidos. O resultado final varia também de 0 a 10. 

Além disso, os autores encontraram que o ScleroID apresentou boa sensibilidade para mudanças, superiores às dos diversos comparadores utilizados.

Saiba mais: Esclerose sistêmica: PFP é suficiente para a avaliação inicial do acometimento pulmonar?

Comentários

Essa nova ferramenta desenvolvida para avaliar o impacto da esclerose sistêmica demonstrou ser útil para avaliação de pacientes tanto no âmbito de pesquisa quanto no âmbito clínico, uma vez que é de fácil aplicação e sensível a mudanças. 

Por ter sido validada em uma coorte europeia de pacientes com esclerose sistêmica, é importante que ela seja reproduzida em outros países para garantir uma maior validade externa. Apesar disso, ela é uma ferramenta bastante promissora na integração da experiência do paciente às decisões clínicas com relação ao seu tratamento. 

Referências bibliográficas:

• Becker MO, Dobrota R, Gariaman A, et al. Development and validation of a patient-reported outcome measure for systemic sclerosis: the EULAR Systemic Sclerosis Impact of Disease (ScleroID) questionnaire. Ann Rheum Dis. 2021;doi: 10.1136/annrheumdis-2021-220702