18/03/2026 | Parceria FMUSP-Harvard e biológico para hidradenite

Parceria FMUSP-Harvard, novo biológico para hidradenite em adolescentes e avanços regulatórios em biossimilares

O episódio de hoje do Afya News traz uma colaboração internacional para estudo de doença genética rara envolvendo mutações no gene ATP1A3, a aprovação pelo FDA de secuquinumabe para hidradenite supurativa em adolescentes e novas diretrizes regulatórias que podem simplificar o desenvolvimento de medicamentos biossimilares nos Estados Unidos.

Matérias citadas no episódio de hoje:

• FMUSP e Harvard firmam parceria para estudar doença genética rara associada a mutações no gene ATP1A3
• Secuquinumabe recebe aprovação do FDA para tratamento de hidradenite supurativa moderada a grave em adolescentes
• FDA propõe medidas para simplificar desenvolvimento de biossimilares e ampliar acesso a terapias biológicas

O que importa hoje: parceria FMUSP-Harvard para estudo de doença genética rara ligada ao gene ATP1A3

A Faculdade de Medicina da USP firmou parceria com instituições ligadas à Universidade de Harvard para estudar uma doença genética rara associada a mutações no gene ATP1A3, que afeta o funcionamento da bomba de sódio e potássio nos neurônios.

O estudo acompanha pacientes com diagnóstico confirmado para entender a evolução clínica da doença ao longo do tempo, em um modelo de história natural. As manifestações incluem distúrbios de movimento, crises de rigidez, fraqueza e epilepsia de difícil controle. A iniciativa também integra análise genética avançada e desenvolvimento de terapias experimentais, como oligonucleotídeos antisense, além de ampliar a formação de pesquisadores brasileiros em genômica.

O que muda na prática: secuquinumabe aprovado para hidradenite supurativa em adolescentes nos EUA

O FDA aprovou o secuquinumabe para o tratamento de hidradenite supurativa moderada a grave em adolescentes a partir de 12 anos. A decisão amplia a indicação de um inibidor de IL-17A já utilizado em adultos, com base em dados de eficácia e segurança extrapolados de estudos clínicos, além de ajustes farmacocinéticos para a faixa etária.

A hidradenite supurativa frequentemente se inicia na adolescência e pode evoluir com lesões recorrentes, dor e impacto funcional. Com essa aprovação, passa a haver uma opção biológica para pacientes mais jovens com doença moderada a grave que não respondem adequadamente a terapias convencionais.

Radar: FDA propõe simplificação no desenvolvimento de medicamentos biossimilares

O FDA anunciou medidas para simplificar o desenvolvimento de medicamentos biossimilares, incluindo a possibilidade de reduzir ou substituir estudos clínicos comparativos em humanos quando houver evidência analítica e funcional robusta. A proposta também permite maior uso de dados de comparadores internacionais e busca diminuir custos e tempo de desenvolvimento.

Segundo a agência, essas mudanças podem ampliar a concorrência no mercado de biológicos e contribuir para a redução de preços e maior disponibilidade desses medicamentos. As recomendações fazem parte de um conjunto de ações regulatórias voltadas à ampliação do acesso a terapias biológicas.

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