13/08/2026 | Terapia gênica para surdez e nova imunoterapia

Terapia gênica para surdez, nova imunoterapia para melanoma e IA revoluciona análise de polissonografia

O episódio de hoje do Afya News traz três avanços importantes na medicina: a entrada da Skylark Bio em ensaios clínicos de terapia gênica para surdez genética, a aprovação acelerada de uma nova imunoterapia viral para melanoma avançado refratário e o potencial da inteligência artificial em extrair riscos cardiovasculares e neurológicos ocultos em polissonografias.

Matérias citadas no episódio de hoje:

• Skylark Bio inicia ensaio clínico de terapia gênica para mutação GJB2 em surdez genética
• FDA aprova Tudriqev, nova imunoterapia viral para melanoma avançado refratário
• Inteligência artificial identifica riscos cardiovasculares e neurológicos ocultos em polissonografias

O que importa hoje: Skylark Bio inicia novo ensaio clínico de terapia gênica para surdez genética

A Skylark Bio dosou o primeiro paciente em ensaio clínico de terapia gênica voltada à mutação GJB2, uma das principais causas genéticas de surdez. A empresa emerge em um campo competitivo, com startups de biotecnologia nos EUA, França e China desenvolvendo abordagens para diferentes mutações.

Outros alvos já apresentaram avanços: terapias direcionadas a mutações em otoferlin restauraram audição em pequenos grupos e receberam aprovação regulatória em abril. A entrada da Skylark Bio representa um marco na transição de terapias gênicas do laboratório para estudos clínicos, com implicações diretas para avaliação genética, seleção de candidatos a tratamentos experimentais e acompanhamento multidisciplinar em genética e otorrinolaringologia. O setor avança para abordagens clínico-terapêuticas cada vez mais genético-específicas, e os desdobramentos desses ensaios serão relevantes para a prática especializada.

O que muda na prática: Nova imunoterapia viral para melanoma avançado refratário

O FDA concedeu aprovação acelerada ao Tudriqev (vusolimogene oderparepvec-wtpg), vírus oncolítico geneticamente modificado, em combinação com nivolumabe para adultos com melanoma cutâneo avançado irressecável que progrediu após terapia anti-PD-1.

No estudo que embasou a decisão, 24% dos 91 pacientes avaliáveis apresentaram resposta objetiva, com duração mediana de 14,1 meses. A aprovação oferece nova opção terapêutica para pacientes com melanoma refratário, população com poucas alternativas eficazes. A manutenção da aprovação depende da confirmação do benefício em estudos posteriores, mas a combinação de vírus oncolítico com inibidor de checkpoint já demonstra potencial clínico relevante para casos de difícil manejo.

Radar: IA extrai risco cardiovascular e neurológico oculto em polissonografias

Um estudo analisou dados fisiológicos completos de mais de 10 mil polissonografias usando inteligência artificial e identificou cinco perfis de pacientes associados a diferentes riscos futuros. O grupo classificado como de maior risco apresentou aproximadamente o dobro da chance de morte em cinco anos, além de maior associação com insuficiência cardíaca, infarto, comprometimento cognitivo, fibrilação atrial e epilepsia.

O modelo foi validado em uma segunda coorte com mais de 6 mil pacientes, reforçando sua aplicabilidade. A abordagem demonstra que a IA pode extrair informações além dos parâmetros tradicionais das polissonografias, transformando um exame de rotina em ferramenta de estratificação de risco cardiovascular e neurológico. Isso pode impactar a prática clínica ao permitir identificação precoce de pacientes de alto risco e orientar intervenções preventivas.

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