04/09/2026 | Terapia gênica Huntington, vitamina D e vacina RNAm

Novo passo para terapia gênica contra Huntington, suplementação individualizada de vitamina D e Fiocruz inicia testes da primeira vacina brasileira de RNAm

O episódio de hoje traz um avanço regulatório importante na terapia gênica para doença de Huntington, orientações práticas sobre suplementação de vitamina D baseadas em risco individual e a autorização da Anvisa para os estudos clínicos da primeira vacina brasileira de RNAm contra covid-19 desenvolvida pela Fiocruz.

Matérias citadas no episódio de hoje:

• Terapia gênica experimental para doença de Huntington avança para análise de aprovação acelerada pela FDA
• Deficiência de vitamina D requer abordagem individualizada conforme risco e perfil do paciente
• Fiocruz recebe autorização da Anvisa para iniciar testes clínicos da primeira vacina brasileira de RNAm contra covid-19

O que importa hoje: novo passo para terapia gênica contra Huntington

A UniQure submeteu à Food and Drug Administration uma terapia gênica experimental para doença de Huntington, buscando aprovação pela via acelerada.

A mudança de posição da FDA é significativa, a agência havia informado anteriormente que a empresa não poderia apresentar o pedido com base no ensaio de fase 1/2, no qual o medicamento mostrou capacidade de desacelerar a progressão dessa doença neurodegenerativa fatal. Essa posição foi revertida em junho, abrindo caminho para a submissão.

A UniQure também solicitou avaliação da terapia pela agência reguladora do Reino Unido. O caso representa uma nova etapa no percurso regulatório de uma abordagem gênica voltada à doença de Huntington, embora a submissão não signifique aprovação do tratamento.

O que muda na prática: vitamina D, suplementação deve ser individualizada

A deficiência de vitamina D deve ser abordada considerando o risco individual de cada paciente, sem aplicar uma recomendação única para todos. A exposição solar varia conforme idade, fototipo, obesidade, uso de protetor solar e hábitos de vida, devendo ser moderada para evitar queimaduras e reduzir o risco de câncer de pele.

Na prática clínica, a suplementação é mais indicada para pacientes com deficiência comprovada ou maior risco, como pessoas com obesidade, má absorção, doença renal crônica, idosos, osteoporose, fraturas ou exposição solar limitada. Para corrigir a deficiência, utiliza-se uma fase inicial de seis a oito semanas, seguida de manutenção individualizada, com doses potencialmente maiores e tratamento mais prolongado em pacientes com obesidade ou má absorção.

O principal recado é corrigir a deficiência quando ela existe, mas não suplementar indiscriminadamente quem já apresenta níveis adequados.

Radar: Fiocruz inicia caminho para primeira vacina brasileira de RNAm contra a covid-19

A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar os estudos clínicos da primeira vacina contra a covid-19 desenvolvida integralmente no Brasil com tecnologia de RNA mensageiro. O imunizante, produzido pelo Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, já passou por estudos pré-clínicos, incluindo avaliações de proteção, toxicologia e escalonamento.

A primeira fase do estudo clínico deve começar no primeiro trimestre de 2027 e vai incluir 90 adultos saudáveis, de 18 a 59 anos. O objetivo inicial é avaliar a segurança e a capacidade da vacina de estimular uma resposta imune quando utilizada como dose de reforço, cada participante será acompanhado por seis meses.

O avanço marca a entrada da plataforma brasileira de RNAm na etapa de testes em humanos, mas ainda serão necessários novos estudos para determinar sua eficácia e segurança.

Esse foi o Afya News de hoje! Para acompanhar diariamente as principais atualizações médicas com análise especializada, inscreva-se no Afya News no Spotify e YouTube. Até o próximo episódio!